根據目前的了解和迄今為止收集的總體臨床數據,輝瑞預計不會對接受該藥物治療的患者的安全性產生任何影響。
當地時間12月23日,輝瑞公司表示,一名參與了該公司血友病藥物長期研究的患者在出現嚴重副作用后死亡。輝瑞當天股價收盤下跌超過1%。
據患者支持組織歐洲血友病聯盟稱,該患者于12月14日因中風后腦出血死亡。
該患者參與的長期研究涉及輝瑞一款血友病長效凝血因子療法Hympavzi,該藥物每周注射一次,去年獲得美國批準,用于治療12歲及以上A型或B型血友病患者,通過靶向凝血蛋白來預防或減少出血。
對于患者的死亡,輝瑞在一份聲明中回應稱:“輝瑞與試驗研究者和獨立的外部數據監測委員會一起,正在積極收集信息,以更好地了解圍繞這一事件的復雜、多因素的情況。”
公司還表示,根據其目前的了解和迄今為止收集的總體臨床數據,輝瑞預計患者的死亡事件不會對接受該藥物治療的患者的安全性產生任何影響。
由于血友病患者負責調節凝血因子的基因存在缺陷,會導致患者在受傷或手術后出現自發性嚴重出血。除了長效凝血因子療法之外,近年來基因藥物為血友病的治療提供了另一種選擇。
此前,輝瑞公司開發了一種針對中重度B型血友病成人患者治療的一次性基因療法Beqvez,并在美國獲得批準上市。然而,此類藥物價格高昂,需求疲弱。今年早些時候,輝瑞宣布將停止其血友病基因療法的全球開發和商業化。